ALERT Malattie rare !
Top News / Ipofosfatasia / Deficit della lipasi acida lisosomiale
La Commissione europea ha approvato l’uso di Strensiq ( Asfotase alfa ) come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per i pazienti affetti da ipofosfatasia ( HPP ) con esordio pediatrico, per …
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Kanuma ( Sebelipase alfa ) per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine ( ERT ) nei pazienti di ogni età affetti da deficit della lipasi acida lisos …
News
Le immunodeficienze combinate sono segnate da errori congeniti dell’immunità da cellule T, in cui le cellule T presenti sono quantitativamente o funzionalmente carenti. È anche comune una alterata i …
L’insufficienza cardiorespiratoria è la principale causa di morte nella distrofia muscolare di Duchenne. Sulla base di prove precliniche e di studi di fase 2, è stata valutata l’efficacia e la sicure …
La protoporfiria eritropoietica è una fotodermatosi grave associata a fototossicità acuta. I pazienti con questa condizione hanno dolori lancinanti e una qualità notevolmente ridotta di vita. E’ …
Motore di Ricerca :: Farmaci :: FarmaExplorer.it
Il cardine del trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 è l’infusione a settimane alterne della terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ). Uno studio ha verificato se i pazienti stabili con tale trattamento possano rimanere così dopo il … Leggi
Sono stati presentati i risultati di uno studio di estensione, in corso, di fase II con Migalastat ( Amigal ) nella malattia di Fabry.Ventitré di 26 pazienti sono entrati nella fase di estensione, disegnata per valutare la sicurezza e … Leggi
Sono stati presentati i risultati del follow-up a tre anni di uno studio di fase III che ha dimostrato come Ruxolitinib ( Jakavi ) sia in grado di migliorare la sopravvivenza globale e determinare riduzioni durature delle dimensioni della milza … Leggi
Focus :: Malattia di Huntington
La prima sperimentazione clinica di un farmaco destinato a ritardare la comparsa dei sintomi della malattia di Huntington ha rivelato che il trattamento ad alte dosi con un’integrazione nutrizionale di Creatina è risultato sicuro e ben tollerato dalla maggior parte dei partecipanti allo studio.Inoltre, la diagnostica per immagini neurologica ha mostrato un rallentamento associato al trattamento della atrofia cerebrale regionale, prova che la Creatina potrebbe rallentare la progressione della malattia di Huntington presintomatica. CONTINUA