L’Epoetina alfa originator nel trattamento dell’anemia sintomatica nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio-1

L’agenzia sanitaria francese ANSM ha concesso l’approvazione con procedura di reciproco riconoscimento. L’originator della Epoetina alfa ( Eprex ) è stato approvato anche nei pazienti con mielodisplasia a basso rischio e/o intermedio-1; soddisfa un bisogno terapeutico ancora irrisolto per questa rara patologia la cui unica arma terapeutica era rappresentata fino ad oggi da trasfusioni, utili a far fronte all’anemia, prima conseguenza della mielodisplasia e a rallentare, nei casi più gravi, la progressione verso la leucemia mieloide acuta.

Seppure efficaci e necessarie, le trasfusioni hanno almeno due svantaggi: l’incapacità di mantenere stabili i livelli di emoglobina nel sangue che deve essere riportata nella norma con una successiva trasfusione, e conseguenti danni al fegato sovraccaricato da un eccesso di ferro, il quale richiede a sua volta una terapia ferrochelante, e sul cuore.

Lo studio clinico controllato EPOANE3021 hadimostrato l’efficacia superiore della Epoetina alfa originator, rispetto al placebo, nello stimolare la produzione di globuli rossi e, quindi, di una migliore risposta eritroide.

I vantaggi della molecola erano già noti da circa 30 anni, tuttavia mancava uno studio registrativo, ampio, accurato, rispettoso delle norme di Good Clinical Practice che ne accreditasse le potenzialità.
Non si tratta solo di efficacia terapeutica, perchéla Epoetinaalfa originator apporta notevoli benefici anche gestionali e sulla qualità della vita.

Si somministra una volta la settimana come una qualsiasi altra iniezione sottocute nelle medesime sedi del corpo quali i deltoidi delle braccia, la parte laterale delle cosce e/o la cute dell’addome. È auto-attuabile dal paziente stesso o dal caregiver, al proprio domicilio, sebbene la prima iniezione venga eseguita in ospedale per insegnare al paziente la corretta somministrazione e per monitorare eventuali effetti avversi causati dall’interazione con altri farmaci.

Inoltre si evitano i ricoveri delle trasfusioni, compreso prelievi o altri esami che precedono la trasfusione, e si risparmiano le due ore necessarie alla somministrazione della sacca di sangue.
Acclarati anche i benefici clinici: maggiore stabilità, rispetto alla trasfusione, dei valori di emoglobina nel sangue, riduzione del fabbisogno trasfusionale, minor rischio di anemizzazione, mentre sono ancora da attestare eventuali vantaggi della Epoetina alfa rispetto alla trasfusione sulla sopravvivenza. ( Xagena Medicina )

Fonte: Janssen, 2017

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